Processus d’accès temporaire

1. L’APP sait qu’il est important que les patient·es puissent bénéficier d’une couverture publique pour un traitement en temps opportun. Nous essayons de trouver un équilibre entre une couverture publique précoce et l’attente de données probantes suffisantes. 
2. L’APP reconnaît qu’il faut une procédure et un mécanisme de remboursement particuliers pour que les patient·es, les médecins et les parties prenantes sachent que la couverture du médicament est :
   • temporaire
   • conditionnelle à la conclusion d’une entente de partage des risques avec le fabricant
   • susceptible d’être modifiée en fonction de données qui seront disponibles ultérieurement
3. Dans toute entente de partage des risques avec un fabricant, l’APP préconise l’établissement d’un bon rapport coût-efficacité. Cela permet d’assurer la viabilité financière et la bonne gestion des fonds publics durant la période de financement provisoire et au-delà.
4. Si un fabricant soumet son médicament au processus RDL de la CDA-AMC, et que l’APP opte pour une négociation en vertu du PAT, le fabricant est tenu d’y participer. 
5. Le fabricant doit se conformer à l’échéancier et aux exigences du processus de RDL et du PAT, dont le dépôt d’une demande de réévaluation auprès de la CDA-AMC et une négociation finale.
6. Le Québec souscrit aux principes de l’APP régissant les recommandations à durée limitée et la couverture provisoire, sous réserve d’une réévaluation lorsque de nouvelles données seront disponibles. Dans le cas du Québec, la responsabilité de déterminer l’admissibilité d’une demande et d’évaluer un traitement prometteur incombe uniquement à l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS). Ainsi, le fabricant devra soumettre simultanément à l’INESSS et à la CDA-AMC les données nécessaires à l’évaluation initiale et toutes les données supplémentaires nécessaires à la réévaluation.
7. Le fabricant est tenu de prendre en charge les frais pour de tout·e patient·e ayant commencé un traitement pendant la période de couverture temporaire, dans le cas où, pour quelque raison que ce soit, le financement public ne se poursuit pas au-delà de cette période.
8. L’APP continuera de travailler en collaboration avec la CDA-AMC et Santé Canada.

1. Pour être admissible au PAT, un médicament doit avoir fait l’objet d’une RDL de la CDA-AMC et doit répondre à tous les critères suivants :
   1. Le médicament doit avoir reçu un Avis de conformité avec conditions (AC-C) de Santé Canada ou faire actuellement l’objet d’une demande d’évaluation prioritaire dans le cadre du processus de prise en considération en vertu de la Politique sur les AC-C de Santé Canada. 
   2. Un essai de phase III doit avoir été prévu ou mené auprès d’un groupe de patient·es pertinent au moment de la soumission de la demande à l’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC). L’essai n’arrivera pas à échéance plus de 3 ans après la date de la réunion du comité de spécialistes.
   3. Le fabricant doit être prêt à déposer une demande de réévaluation auprès de la CDA-AMC dans les délais prescrits lors de la RDL.
   4. Les plans de production de données décrits dans l’avis d’admissibilité de Santé Canada doivent servir à fournir les données manquantes recensées par le comité de spécialistes de la CDA-AMC.
2. Une RDL de la CDA-AMC ne garantit pas que l’APP acceptera que le médicament fasse l’objet d’une négociation en vertu du PAT. L’APP évaluera chaque demande individuellement et décidera si elle poursuit la négociation d’une entente pendant la collecte de données supplémentaires. Il pourrait y avoir des cas où l’APP ne négocie pas d’entente de partage des risques pour une période provisoire.
3. Pour la couverture temporaire, le prix d’un médicament doit être fixé en fonction du rapport coût-efficacité établi afin de contrebalancer l’incertitude clinique. L’entente de partage des risques entre le payeur et le fabricant s’avère essentielle.
4. La couverture d’un médicament durant la période provisoire représente une mesure temporaire. Au-delà de cette période, le remboursement dépendra de la recommandation finale qui découlera de la réévaluation de la CDA-AMC et de l’entente finale négociée par l’APP.
5. Durant la période de couverture temporaire, l’APP peut mener des négociations en vue de conclure une entente qui entrera en vigueur seulement une fois que la CDA-AMC aura formulé sa recommandation finale.
6. Le fabricant doit accepter de soumettre une demande de réévaluation – peu importe les résultats de l’essai clinique – dans les délais prescrits par la CDA-AMC. Si le fabricant ne soumet pas les dernières données de l’essai clinique dans les délais convenus, le remboursement à durée limitée cessera et le médicament de tous les patient·es devra être couvert par le fabricant.
7. Le fabricant couvrira le médicament qu’un·e patient·e a commencé à prendre durant le PAT si l’une des situations suivantes se produit :
   1. Le fabricant ne se soumet pas aux exigences de la réévaluation par la CDA-AMC. 
   2. La CDA-AMC recommande en définitive de ne pas rembourser le médicament. 
   3. La CDA-AMC recommande en définitive de rembourser le médicament, mais les négociations menées par l’APP n’aboutissent pas à une entente à long terme avec le fabricant.
   4. La recommandation finale de la CDA-AMC resserre les critères d’admissibilité à un remboursement, ce qui a pour conséquence d’exclure des patient·es.
8. Si la CDA-AMC a émis une recommandation de RDL pour un médicament, l’APP et les régimes publics d’assurance médicaments exigent que le fabricant respecte les principes et modalités ci-dessus.

En 2023, l’APP a travaillé avec des clinicien·nes, des groupes de patient·es ainsi que des membres de l’industrie pharmaceutique afin de définir des principes et des modalités pour le PAT. 

En tout, 9 clinicien·nes, 27 groupes de patient·es ainsi que des membres de 3 associations de l’industrie pharmaceutique (BIOTECanada, Médicaments novateurs Canada et RAREi) ont pris part aux consultations en ligne. Nous avons aussi reçu 31 observations écrites, provenant d’un grand nombre de membres des quatre coins du Canada. 

Dans l’ensemble, nos partenaires appuyaient le PAT. On nous a fait part des préoccupations suivantes :

• Pour les médicaments visant à traiter de très petits groupes de la population, il peut être difficile pour les fabricants de justifier, sur le plan commercial, un essai de phase III en raison des exigences liées à ce type d’essai. Des partenaires se demandent si des données probantes du monde réel ou d’autres types de données pourraient être envisagées pour le PAT.
• Les mesures de coût-efficacité de la CDA-AMC peuvent être déraisonnables et irréalistes, ce qui complique la conclusion d’ententes avec des fabricants dans le cadre du PAT.
• Le partage des risques entre le payeur et le fabricant devrait être mieux équilibré.
• Il faudrait prévoir une certaine souplesse dans les échéanciers de production de données au cas où il y aurait des perturbations ou des délais imprévisibles. 
• Au fil du temps, les RDL et le PAT pourraient entraîner des effets délétères si des fabricants en venaient à croire qu’ils peuvent faire fi des essais cliniques de qualité, étant donné que ceux-ci ne sont plus nécessaires pour obtenir un remboursement par les régimes publics.
• Des groupes de patient·es et des fabricants espèrent avoir d’autres occasions de donner leurs avis sur l’élaboration et l’évaluation du PAT afin de s’assurer qu’il fonctionne pour tous. 

À partir de ces commentaires, nous avons continué à travailler sur les détails avec les 3 associations de l’industrie pharmaceutique qui ont participé aux séances de consultation. Nous avons annoncé les principes et modalités de participation au PAT en avril 2024.

En tant que projet pilote, le PAT est soumis à une surveillance régulière. L’APP collaborera avec la CDA-AMC à l’évaluation du RDL et du PAT. Toute modification du processus découlant de cette évaluation sera annoncée à l’avance.

Dans les 20 jours de la publication du rapport d’examen préliminaire de la CDA-AMC, l’APP envoie un accusé de réception provisoire au fabricant pour l’aviser que le dossier est à l’étude en vue d’une potentielle négociation en vertu du PAT.

Pendant cette phase, nous recueillons des informations supplémentaires ou des éclaircissements de la part des partenaires, notamment :

• le fabricant
• la CDA-AMC et l’INESSS
• des clinicien·nes
• des groupes de patient·es
• les comités d’examen des administrations gouvernementales
• d’autres partenaires, au besoin

Lorsque cette phase est terminée, nous envoyons une lettre au fabricant pour l’informer de notre intention :

1. d’entamer une négociation en vertu du PAT
2. de mettre le dossier en attente, ou
3. de clore le dossier sans négociation

Les personnes responsables de la négociation communiquent avec le fabricant afin d’amorcer un processus de négociation structuré à durée limitée avant la RDL de la CDA-AMC.

La négociation dans le cadre du PAT se déroule comme suit :

• L’APP présente une offre sur le prix évalué en fonction du rapport coût-efficacité et une justification de la méthode de calcul (voir la FAQ pour comprendre comment nous évaluons la valeur lors de l’établissement d’un prix dans le cadre du PAT). 
• Dans les 20 jours ouvrables suivant la réception de la première offre de l’APP, le fabricant répond en acceptant l’offre par l’intermédiaire d’une lettre d’intention (LI) en vertu du PAT, ou en présentant une contre-offre abordant tous les éléments concernant les modalités attendues par l’APP.
• Dans les 10 jours ouvrables suivant la réception de la première réponse du fabricant, l’APP répond en acceptant l’offre par l’intermédiaire d’une LI en vertu du PAT, en présentant une contre-offre ou en déclinant l’offre. 
• Dans les 10 jours ouvrables suivant la réception de la réponse de l’APP, le fabricant répond de nouveau en acceptant la contre-offre de l’APP par le biais d’une LI en vertu du PAT ou en déclinant l’offre et en fermant le dossier sans conclure d’entente.

Les responsables de la négociation de l’APP et du fabricant travaillent de concert à établir la formule appropriée pour la négociation. La négociation se déroule habituellement par téléconférence et la fréquence des réunions suit les étapes établies dans le PAT.

Outre l’établissement d’un prix provisoire, les négociations au titre du PAT consistent également à conclure une entente provisoire convenable de partage des risques pendant que les études de confirmation à long terme sont toujours en cours. Ce processus repose sur des échanges limités, en toute bonne foi entre notre équipe de négociation et le fabricant. 

Si la négociation se conclut par une entente, le fabricant et l’APP établissent un prix provisoire pour les régimes publics d’assurance médicament qui s’applique aux patient·es répondant aux critères d’admissibilité définis dans la RDL. Si la négociation échoue, cela met fin à l’avancement du dossier dans le cadre du PAT.

Nous nous efforçons de mener à bien les négociations au titre du PAT dans les 40 jours ouvrables suivant la LE. Cependant, plusieurs facteurs peuvent avoir une incidence sur la durée d’une négociation, et les deux parties à la table de négociation jouent un rôle déterminant quant au respect des échéanciers. Voir la section « Échéanciers » ci-dessous pour de plus amples informations.

Après avoir mutuellement convenu des modalités, l’APP rédige une LI en vertu du PAT expliquant l’entente provisoire de manière détaillée. Celle-ci sera en vigueur jusqu’à ce qu’une entente finale à long terme soit conclue (motivée par la recommandation favorable finale de l’ETS émise à la suite de la réévaluation).

Remarque : Le traitement d’un dossier soumis au PAT ne peut être achevé avant la publication de la recommandation finale de RDL par la CDA-AMC. Si la négociation se termine avant, nous ne divulguons pas le résultat et ne signons pas la LI au titre du PAT (le cas échéant) avant la publication de la RDL. La réussite d’une négociation dans le cadre du PAT est conditionnelle à la recommandation finale de RDL. 

* L’annonce du résultat de la négociation et l’envoi de la lettre d’intention (LI) au titre du PAT (le cas échéant) n’ont lieu qu’une fois la recommandation finale de RDL publiée par la CDA-AMC.

L’APP est responsable de la réalisation des phases de lancement et de considération. Les phases subséquentes représentent un objectif partagé par l’APP et les fabricants. Nous effectuons un suivi des écarts par rapport à l’échéancier et nous recueillons les commentaires des participant·es aux fins d’amélioration de l’efficacité du processus. Consultez notre tableau de bord pour connaître les données de nos plus récents échéanciers.  

La CDA-AMC décrit la recommandation de remboursement à durée limitée comme « le remboursement d’un médicament ou d’un schéma médicamenteux par les régimes publics pendant une certaine période. Elle est soumise à la condition que le fabricant effectue des essais cliniques pour atténuer l’incertitude dans les données probantes. »

Vous trouverez davantage d’information, notamment sur les détails du processus et l’admissibilité des médicaments, sur le site Web de la CDA-AMC.

Établir un prix en fonction du rapport coût-efficacité s’avère complexe, et plusieurs facteurs doivent être pris en considération. Parmi ceux-ci, la gravité du problème de santé et dans quelle mesure le médicament améliore les résultats cliniques des personnes qui le reçoivent. 

Certains seuils coûts-efficacité s’avèrent acceptables pour les médicaments visés par un PAT, qu’il s’agisse de produits courants ou spécialisés. Nous ajustons ensuite le prix en fonction de la gravité de la maladie et des bienfaits cliniques supplémentaires, en appliquant une pondération prédéterminée.

La gravité de la maladie représente l’étendue du déclin de la santé future d’une personne en raison de sa maladie lorsqu’elle reçoit un traitement selon la norme de soin actuelle au Canada. Ce concept courant est appliqué dans d’autres pays dont le système de santé est semblable au nôtre.

Les bienfaits cliniques supplémentaires correspondent aux effets positifs additionnels sur la santé de la personne comparativement à la norme de soin, comme l’amélioration du taux de survie, du fonctionnement ou de la qualité de vie. On l’utilise souvent dans les analyses coût-efficacité pour évaluer la valeur ajoutée d’un médicament par rapport aux autres options de traitement, en fonction de son prix.

Produits courants ou spécialisés

Un produit spécialisé correspond à un médicament qui :

• traite une maladie rare
• traite une grave maladie rare (qui réduit l’espérance de vie ou réduit considérablement la qualité de vie)
• fait appel à une nouvelle technologie répondant à un important besoin non comblé comparativement aux options de traitement existantes

Un produit courant se dit d’un médicament qui ne répond pas aux critères définissant un produit spécialisé. 

Si vous envisagez de présenter une demande pour une RDL et une négociation en vertu du PAT, nous pouvons vous aider à déterminer si votre médicament correspond à un produit spécialisé. 

Contactez-nous

Toute personne qui prend un médicament couvert par des fonds publics pendant la période d’entente provisoire au titre du PAT, continuera d’être prise en charge par le régime public d’assurance médicaments jusqu’à l’une ou l’autre des éventualités suivantes :

1. Les données des essais de confirmation ne sont PAS soumises à l’évaluation des technologies de la santé au bout de 3 ans (ou au terme d’une période convenue par l’APP).
2. L’ETS détermine que les données des essais de confirmation ne montrent PAS d’avantages cliniques, c’est-à-dire notamment que :
   1. L’ETS mène à la recommandation finale de ne pas rembourser le médicament.
   2. L’ETS mène à une recommandation qui resserre les critères d’admissibilité par rapport à ceux qui ont été établis au départ pour la couverture publique.
3. L’APP et le fabricant n’arrivent pas à conclure une entente finale à long terme.

Dans cette éventualité, les fabricants assument la couverture des personnes qui prennent déjà le médicament (selon les modalités du PAT) jusqu’à ce que leur prescripteur·trice et celles-ci déterminent que la prise du médicament n’est plus nécessaire.

Une RDL de la CDA-AMC ne garantit pas que l’APP acceptera d’entreprendre une négociation pour un médicament. Nous évaluons chaque demande individuellement et déterminons si nous poursuivons la négociation d’une entente pendant la collecte de données supplémentaires. Il pourrait y avoir des cas où nous ne négocions pas d’entente de partage des risques pour une période provisoire.

Si un fabricant se soumet au processus de RDL, il est tenu de participer au PAT. S’il refuse de le faire, l’APP pourrait choisir d’attendre la recommandation finale de l’évaluation des technologies de la santé menée par la CDA-AMC.

De telles situations seront évaluées au cas par cas. Toute décision de dépasser le délai des 3 ans pour produire des données fera l’objet de discussions entre les parties prenantes.

Chaque régime public d’assurance médicaments prend ses propres décisions concernant l’inscription à sa liste selon ses propres échéanciers et procédures.

Dès l’émission d’une LI au titre du PAT, chaque régime public participant peut conclure avec le fabricant une entente d’inscription à sa liste de médicaments. Une fois cette entente en vigueur, le régime public d’assurance médicament peut inscrire le médicament sur sa liste, offrant ainsi une couverture aux personnes admissibles inscrites.